Norwegian Journal of development of the International Science
Published November 13, 2023 | Version v1
Journal article Open

GENE THERAPY IN MUCOVISCIDOSIS

Creators

Description

Abstract

The article describes the advantage of the CRISPR-Cas 9 gene editing method for the treatment of cystic fibrosis. This method uses plasmids that contain CRISPR-Cas 9 components in the form of DNA, a nuclease expression cassette, and a bay RNA cassette. The advantage of the method is that no matter how CRISPR-Cas 9 is delivered to the cell, it immediately removes some gene fragment or replaces it. And this change remains forever in the cell, and in the descendant of this cell, we hope that this method of treatment will reduce the number of deaths in cystic fibrosis.

Аннотация

В статье описано преимущество метода лечения муковисцидоза геном редактирования CRISPR-Cas 9. В этом методе используются плазмиды в которых содержатся компоненты CRISPR-Cas 9 в виде ДНК, экпресионная кассета с нуклеазой и кассета с гидовой РНК. Преимущество метода заключается в том, что независимо каким способом CRISPR-Cas 9 доставлена в клетку, она сразу же удаляет какой-то фрагмент гена или замещает его. И это изменение навсегда остается в клетке и в потомке этой клетки, и мы надеемся, что этот метод лечения уменьшит количество смертных случаев при муковисцидозе.

Other

Список Литературы:

  1. Accurso F. The Tiger-1 clinical trial on denufosol in cystic fibrosis. Ped Pumonol 2008; 31:191.
  2. Wilschanski M, Miller LL, Shoseyov D, et al. Chronic ataluren (PTC124) treatment of nonsense mutation cystic fibrosis. Eur Respir J 2011;38(1):59–69.
  3. Grasemann H, Stehling F, Brunar H, et al Inhalation of moli1901 in patients with cystic fibrosis. Chest 2007; 131:1461–66.
  4. Effect of treatment with dornase alpha on airway inflammation in patients with cystic fibrosis/ K. Paul [et al.]// Am. J. Respir. Crit. Care Med. - 2004. -№169. - 712–25. 
  5. European cystic fibrosis bone mineralisation guidelines /I. Sermet-Gaudelus [et al.]// J Cyst Fibros. -2011. -10(2). -p.16-23
  6. European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: Best Practice guidelines/ R. Smyth [et al.]//Cyst Fibrosis. -2014. -13. -pp.23– S42
  7. European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: Framework for the Cystic Fibrosis Centre/S. Conway [et al.] // Journal of Cystic Fibrosis. - 2014. - №13. -p.7-26
  8. Fungi in the cystic fibrosis lung: Bystanders or pathogens /S.H. Chotirmall [et al.]// Int J Biochem Cell Biol. -2014. – 52. -pp.161−173. 
  9. Genotype and phenotype in cystic fibrosis/ Zielenski J. [et al.]// Respiration. – 2000. – V. 67(2). – p. 117-133. 
  10. Сотникова Е.А., Климушина М.В., Киселева А.В., Скирко О.П., Курилова О.В., Дивашук М.Г., Хлебус Э.Ю., Козлова В.А., Покровская М.С., Сломинский П.А., Мешков А.Н., Драпкина О.М. Частота гетерозиготного носительства мутаций в гене CFTR, обуславливающих развитие муковисцидоза, в популяционной выборке ЭССЕ-Вологда. Медицинская генетика. 2020;19(7):64-65. 
  11. Sotnikova EA, Klimushina MV, Kiseleva AV, Skirko OP, Kurilova OV, Divashuk MG, Khlebus EYu, Kozlova VA, Pokrovskaya MS, Slominsky PA, Meshkov AN, Drapkina OM. The frequency of heterozygous carriage of CFTR gene mutations causing the development of cystic fibrosis in a population-based cohort study (ESSE-Vologda). Medical Genetics. 2020;19(7):64-65. (In Russ.)
  12. Farrell PM, White TB, Ren CL, Hempstead SE, Accurso F, Derichs N, Howenstine M, McColley SA, Rock M, Rosenfeld M, Sermet-Gaudelus I, Southern KW, Marshall BC, Sosnay PR. Diagnosis of Cystic Fibrosis: Consensus Guidelines from the Cystic Fibrosis Foundation. J Pediatr. 2017;181:S4-S15.e1. 
  13. Лопес-Пачеко М.Модуляторы СFTR: изменение лица кистозного фиброза в эпоху точной медецины.Фронт Фармакол. 2019;10;1662
  14. Stephenson A, Stanojevic S, Sykes J, Burgel P. The changing epidemiology and demography of cystic fibrosis. La Presse Médicale. 2017;46(6):87-95.
  15. Опыт применения таргетного  секвенирования для молекулярной диагностики муковисцидоза / Т.С. Симакова ( и др.).// Клиническая лабораторияДиагностика с 305-309
  16. Кондратьева, Е. Инновационные методы терапии муковисцидоза / Е. Кондратьева // Врач. 2016 –С.77-81.   

Files

NJD_120-49-53.pdf

Files (529.2 kB)

Name Size Download all
md5:285e6cb5e7eef3215f4523fafeed98ea
529.2 kB Preview Download