Published November 2015 | Version v1

Effectiveness of mycophenolate mofetil in C3 glomerulonephritis

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  • 10. ROR icon Vall d'Hebron Hospital Universitari
  • 11. HOSPITAL VIRGEN DEL ROCIO
  • 12. ROR icon Agencia Estatal de Investigación

Description

Contexto y objetivo: La glomerulonefritis C3 es una enfermedad renal rara causada por alteraciones en el sistema del complemento. Hasta 2015, no existía tratamiento basado en evidencia científica sólida. Este estudio multicéntrico español evaluó la eficacia del tratamiento inmunosupresor, especialmente micofenolato mofetilo (MMF), en 60 pacientes con glomerulonefritis C3 de 29 centros hospitalarios, seguidos durante una mediana de 47 meses.

Diseño del estudio: Los pacientes se dividieron en tres grupos:

  • 20 pacientes sin tratamiento inmunosupresor (grupo no-IST)
  • 22 pacientes tratados con corticoides + MMF (grupo MMF-IST)
  • 18 pacientes con otros tratamientos: corticoides solos o con ciclofosfamida (grupo otros-IST)

Resultados principales: El tratamiento inmunosupresor demostró beneficios significativos. Solo 3 pacientes tratados (7%) desarrollaron insuficiencia renal terminal versus 7 pacientes no tratados (35%, p=0.012). Lo más destacable fue que ningún paciente del grupo MMF desarrolló insuficiencia renal terminal ni duplicó su creatinina, comparado con 3 y 7 pacientes respectivamente en el grupo otros-IST.

La supervivencia renal a 5 años fue excepcional: 100% con MMF, 80% con otros tratamientos, y 72% sin tratamiento (p=0.043). Las remisiones clínicas (completas o parciales) fueron significativamente más frecuentes en pacientes tratados con MMF (86%) que con otros tratamientos (50%) o sin tratamiento (25%).

El MMF indujo remisión del síndrome nefrótico en 94% de los casos tratados. La función renal mejoró significativamente: la creatinina disminuyó desde 2.0 mg/dl al inicio hasta 1.2 mg/dl al final del seguimiento (p=0.018). La proteinuria se redujo notablemente de 4.8 g/día a 1.2 g/día (p<0.001). El tratamiento fue bien tolerado sin efectos adversos graves.

Conclusión: Este estudio proporciona la primera evidencia robusta de que el tratamiento inmunosupresor, particularmente la combinación de corticoides con micofenolato mofetilo, puede ser efectivo en glomerulonefritis C3. MMF demostró ser especialmente beneficioso, logrando alta tasa de remisiones, preservación de la función renal y excelente perfil de seguridad, estableciéndose como opción terapéutica válida para esta enfermedad huérfana previamente sin tratamiento efectivo demostrado.

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