O USO DA TÉCNICA DE CRISPR NO TRATAMENTO DA ANEMIA FALCIFORME

A anemia falciforme é a hemoglobinopatia que mais acomete o ser humano. Esta condição tem como característica, a presença de hemácias falcizadas em decorrência da presença da hemoglobina S (HbS), advinda de uma mutação que origina uma variante da hemoglobina, formando eritrócitos com um formato de foice, que impedem o transporte eficiente de oxigênio pela célula. Atualmente, o único medicamento com aprovação para o tratamento da doença é o antineoplásico hidroxiureia , o qual promove a redução da falcização dos eritrócitos. Dessa forma, a CRISPR-Cas9 é uma técnica que permite que haja a troca de elementos do DNA por outros, fazendo a correção de erros genéticos ou a inserção de caracteres, por meio da inibição ou ativação de um determinado códon de acordo com o objetivo do aplicador