Presentiamo il caso di un fumatore di 60 anni con diagnosi di ipotiroidismo dopo ablazione tiroidea con iodio radioattivo e grave OG con neuropatia ottica bilaterale, classificata secondo i Clinical Activity Criteria (CAS) con un punteggio di 5 su 7: pseudofachia in entrambi gli occhi, OD punctata inferiore, edema palpebrale, iperemia congiuntivale e chemosi e iperemia ed edema del caruncolo. È stata misurata anche l'acuità visiva (VA), nonostante non sia inclusa nei criteri CAS per valutare la capacità del sistema visivo, ottenendo una VA di 0,4 nell'occhio destro (R.O.) e una VA di 0,5 nell'occhio sinistro (L.O.). La VA normale è pari a 1. Ha iniziato con sintomi oculari 1 anno prima della diagnosi.
Lo scopo del trattamento era di ripristinare l'eutiroidismo, la cessazione del fumo e il controllo della malattia con corticosteroidi intermittenti ad alte dosi per via endovenosa (6 dosi di metilprednisolone 500 mg/settimana, seguite da 6 dosi di metilprednisolone 250 mg/settimana). Nonostante ciò, si ottenne una scarsa risposta e fu necessaria una decompressione orbitale bilaterale a causa del peggioramento della VA.
Tuttavia, l'orbitopatia ha continuato a progredire fino a un VA del conteggio delle dita in OD e VA inferiore a 0,05 in OI, rendendo necessaria una seconda decompressione orbitale.
Avendo esaurito tutte le possibilità terapeutiche, l'autorizzazione per l'uso di Tocilizumab "off-label" in questo paziente è stata richiesta al Comitato di Farmacia e Terapeutica del nostro ospedale. Dopo aver ottenuto l'autorizzazione e il consenso informato, il trattamento è stato iniziato con Tocilizumab per via endovenosa alla dose di 8 mg/kg di peso corporeo, una volta ogni 4 settimane, per un totale di 5 dosi.
Dopo 2 settimane dall'inizio del trattamento, il paziente ha iniziato a mostrare un miglioramento dei segni e dei sintomi della patologia, sia soggettivi che oggettivi, con il VA nell'OI in questo momento pari a 0,05. A 9 settimane il miglioramento è continuato, mostrando un VA nella LAA pari a 0,1, con quasi nessun segno di edema ed eritema congiuntivale e palpebrale. A 18 settimane il VA nel LA era pari a 0,6 e dopo 20 settimane di trattamento il VA nel LA ha raggiunto un valore di 1 (VA normale). Nell'OD, il miglioramento non poteva essere quantificato in quel momento a causa dello strabismo presente dopo le decompressioni effettuate, e l'intervento chirurgico era in attesa di risolvere questa patologia.
Dopo 5 sedute con Tocilizumab, il paziente non ha attività infiammatoria e un VA di 0,1 nell'OD e VA di 1 nell'OI senza effetti avversi, con un punteggio CAS di 0 su 7.


