Anamnèse
Femme de 70 ans sans allergie médicamenteuse connue, aux antécédents d'hypertension et d'hystérectomie pour myomes. Elle est admise au service digestif en juin 2012 pour une diarrhée évoluant depuis 2 ans avec un amaigrissement de 20 kg, résistant au traitement ambulatoire. La tomodensitométrie (TDM) a détecté des adénopathies médiastinales pathologiques et des lésions hépatiques douteuses. Une médiastinoscopie a été réalisée avec biopsies. L'anatomie pathologique révèle un carcinome médullaire de la thyroïde. Elle a été adressée au service d'oncologie médicale.

Examen physique
Au moment de l'évaluation par le service d'oncologie, le patient était en bon état général, ECOG PS 1 en raison de selles diarrhéiques persistantes. L'examen cardio-pulmonaire est normal. L'abdomen n'a rien révélé.

Tests complémentaires
Une étude d'extension a été réalisée :
Marqueurs tumoraux : NSE 46,4, CEA 347,2, chromogranine 7,309,4, calcitonine 30,000.
ECHO thyroïdien : adénopathies adjacentes au lobe thyroïdien avec un aspect métastatique. Dans le tiers moyen du lobe thyroïdien gauche (LTI), nodule hypoéchogène hétérogène avec calcifications mesurant 14,5 x 12,2 mm.
CT corps : adénopathie cervicale adjacente au LTI, conglomérat adénopathique paratrachéal droit, épanchement péricardique, hépatomégalie avec de multiples nodules évocateurs de métastases et métastases osseuses à D10, D12 et à l'humérus droit.
L'étude d'extension comprenait un dépistage des syndromes de néoplasies endocriniennes multiples (MEN), avec des catécholamines dans les urines, une scintigraphie des surrénales et des taux de PTH. Tous ces tests sont négatifs.

Diagnostic
Carcinome médullaire de la thyroïde de stade IV (os, foie, ganglions lymphatiques).

Traitement
Un traitement à usage compassionnel à base de vandétanib 300 mg/jour a été demandé, que la patiente a commencé en septembre 2012.
La principale toxicité a été l'hypertension, qui a nécessité une prise en charge pharmacologique et une réduction de la dose à 200 mg/jour. Toxicité cutanée G1 sur les mains, les pieds et les aisselles.

Evolution
Après 3 mois de traitement, la réponse a été évaluée : il y a eu une réponse clinique complète avec disparition de la diarrhée et prise de poids progressive. Réponse radiologique partielle par tomodensitométrie avec diminution de 40 % du conglomérat adénopathique médiastinal et disparition des métastases hépatiques. Réponse biochimique avec diminution significative des taux de CEA et de calcitonine.
La patiente a poursuivi son traitement par vandetanib jusqu'à ce jour. Le dernier scanner réalisé en avril 2013 a montré une réponse radiologique complète, sans adénopathies médiastinales pathologiques. La diminution des marqueurs persiste (CEA 54, calcitonine 457). Cliniquement, elle reste asymptomatique et tolère bien le traitement.