EudraCT Nº: 2015-003766-85

Título público: Estudio de ocho semanas de duración, de búsqueda de dosis para evaluar la eficacia y seguridad de alirocumab en niños y adolescentes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica 

Título científico: Estudio abierto de ocho semanas de duración, de búsqueda de dosis repetidas, secuencial, para evaluar la eficacia y seguridad de alirocumab en niños y adolescentes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica, seguido de una fase de extensión 

Indicación pública: Hipercolesterolemia 

Criterios de inclusión:
I 01. Niños y adolescentes de ambos sexos con edades comprendidas entre 8 y 17 años en el momento de la firma del consentimiento informado.
I 02. Pacientes con un diagnóstico de hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HFhe) por genotipado o criterios clínicos.
I 03. Pacientes tratados con una dosis óptima de estatinas con o sin otro(s) TML o TML sin estatinas en caso de intolerancia a las estatinas a una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección (Semana -2).
I 04. Pacientes con C LDL calculado mayor o igual a 130 mg/dl (≥3,37 mmol/l) en la visita de selección (Semana -2).
I 05. Pacientes con peso corporal superior o igual a 25 kg.
I 06. Pacientes con edades comprendidas entre 8 y 9 años con estadio 1 de Tanner y pacientes con edades comprendidas entre 10 y 17 años al menos con estadio 2 de Tanner en su desarrollo.
I 07. Firma de consentimiento informado indicando el permiso paterno con o sin el asentimiento del paciente, dependiendo de la capacidad de comprensión basada en el grado de madurez. 

Criterios de exclusión:
- Paciente con hiperlipidemia secundaria.
- Diagnóstico de hipercolesterolemia familiar homocigótica.
- Paciente que ha recibido tratamiento de aféresis de lípidos en los 2 meses previos al periodo de selección, o que tiene previsto recibirlo durante el estudio.
- Antecedentes conocidos de diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2.
- Antecedentes conocidos de enfermedad tiroidea.
- Antecedentes conocidos de hipertensión.
- Triglicéridos en ayunas >350 mg/dl (3,95 mmol/l) en la visita de selección (Semana -2).
- Insuficiencia renal grave (es decir, TFGe <30 ml/min/1,73 m2 en la visita de selección [Semana -2]).
- ALT o AST >2 x LSN (se permite 1 repetición de la analítica). 

