EudraCT Nº:  2012-005753-23

Título público:  Un estudio para investigar la seguridad y eficacia a largo plazo de un nuevo fármaco, NI-0501, en niños con una enfermedad que se llama "Linfohistiocitosis hemofagocítico". 

Título científico:  Estudio multicéntrico de seguimiento a largo plazo de pacientes con LHH que han recibido tratamiento con NI-0501, un anticuerpo monoclonal anti-interferón gamma 

Indicación pública:  Rara y potencialmente enfermedad mortal que afecta predominantemente a niños. La enfermedad se caracteriza por la incontrolada hiper-inflamación basándose en subyacente deficiencias inmunológicas 

Indicación científica:  Linfohistiocitosis hemofagocítica 

Criterios de inclusión:
1. El paciente ha recibido como mínimo una dosis de NI-0501 
2. El paciente o su representante legal, según proceda, ha firmado el consentimiento informado y se ha obtenido el asentimiento de los pacientes con capacidad legal para otorgarlo
3. El paciente se ha comprometido continuar utilizando métodos anticonceptivos hasta 6 meses después de la última dosis administrada de NI-0501, si procede 

Criterios de exclusión:
Ninguno 

