EudraCT Nº: 2019-003098-24

Título público: Estudio de la eficacia de sacubitrilo/valsartán por vía oral en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva. 

Título científico: Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego (paciente e investigador) y controlado con placebo para estudiar la eficacia de sacubitrilo/valsartán por vía oral en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (MCH no obstructiva). 

Indicación pública: miocardiopatía hipertrófica no obstructiva, una afección genética que afecta el corazón. 

Indicación científica: miocardiopatía hipertrófica no obstructiva 

Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de miocardiopatía hipertrófica (ventrículo izquierdo hipertrofiado y no dilatado sin causa sistémica aparente) con un grosor de la pared ventricular izquierda de >/= 13 mm mediante el ecocardiograma obtenido durante el periodo de selección/basal
- Fracción de Eyección del Ventriculo Izquierdo (FEVI) del >/=50 % en el ecocardiograma obtenido durante el periodo de selección/basal.
- Síntomas compatibles con una insuficiencia cardíaca de clase II-III de la New York Heart Association (NYHA) en la evaluación del médico, o pacientes asintomáticos/clase I de la NYHA con:
• NT-proBNP por encima de 250 pg/ml y 
• VO2 pico <80 % del valor teórico según la edad y el sexo. 

Criterios de exclusión:
- Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que estén utilizando métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la dosificación y durante >/=7 días después de suspender el fármaco del estudio.
- Pacientes con un gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo en reposo o provocable >30 mmHg
- Procedimiento de reducción septal durante los 3 meses anteriores a la visita de selección/basal.
- Antecedentes de fibrilación auricular o colocación de ICD para prevención secundaria.
- Pacientes con un VO2 pico en la prueba de esfuerzo cardiopulmonar de la selección/basal >80 % del valor teórico según la edad y el sexo.
- Pacientes que necesiten tratamiento con inhibidores de la ECA, antagonistas de los receptores de la angiotensina (ARAII) o inhibidores de la renina.
- Trastorno infiltrativo o por depósito como enfermedad de Fabry, o amiloidosis
- Enfermedades coronarias sintomáticas conocidas o sospechadas o evidencia de infarto de miocardio previo
- Presión arterial sistólica <100 mmHg o hipotensión sintomática durante el periodo de selección/basal o el periodo de tratamiento de preinclusión.
- Contraindicación a la administración de ARAII, o antecedentes de angioedema.
- Hipertensión no controlada persistente
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión / exclusión definidos por el protocolo. 

