EudraCT Nº:  2019-002611-26

Título público: Estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes en ensayos clínicos de atrofia muscular espinal que reciben AVXS-101

Indicación pública: Atrofia Muscular Espinal

Criterios de inclusión:
1. Pacientes con AME (con 1, 2 o 3 copias del gen 2 de la supervivencia de las neuronas motoras) que hayan recibido un tratamiento de reemplazo del gen AVXS-101 en un estudio clínico de AveXis.
2. El paciente o su padre/madre/tutor legal debe estar dispuesto y ser capaz de cumplimentar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y el calendario de visitas.

Criterios de exclusión:
El paciente o su padre/madre/tutor legal no puede o no está dispuesto a participar en el estudio de seguimiento a largo plazo.

