EudraCT Nº:  2017-002297-39

Título público:  Estudio para la eficacia y la seguridad de alirocumab en niños y adolescentes con hipercolesterolemia familiar homocigótica 

Título científico:  Estudio sin enmascaramiento para evaluar la eficacia y la seguridad de alirocumab en niños y adolescentes con hipercolesterolemia familiar homocigótica 

Indicación pública:  Hipercolesterolemia familiar homocigótica 

Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados genéticamente con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFho).
- Pacientes tratados con dosis óptimas de estatinas +/- otras terapias modificadoras de lípidos (TML) o TML sin estatinas si no toleran estatinas a dosis estables durante al menos 4 semanas antes de la analítica de lípidos de selección
- Un consentimiento informado firmado que indica el permiso de los padres con o sin asentimiento del paciente.
- Para los pacientes en aféresis, el actual tratamiento de aféresis de LDL en curso debe estar estable al menos 4 semanas antes de la visita de selección y haberse iniciado al menos 6 meses antes 

Criterios de exclusión:
- Pacientes con niveles de C-LDL inferiores a 130 mg/dl (3,37 mmol/l) obtenidos durante el periodo de selección después de que el paciente haya estado en tratamiento estable de aféresis o TML (es decir, dosis óptima estable de estatinas ± otros TML estables o TML sin estatinas estables en los pacientes intolerantes a las estatinas) durante al menos 4 semanas.
- Pacientes con un peso corporal inferior a 25 kg
- Pacientes de 8 a 9 años no en estadío 1 de Tanner y pacientes de 10 a 17 años, como mínimo en estadío 2 de Tanner en su desarrollo.
- Pacientes con diabetes mellitus tipo 1 o 2 no controlada.
- Pacientes con enfermedad tiroidea descontrolada conocida.
- Pacientes con hipertensión no controlada.
- Triglicéridos en ayunas >350 mg/dl (3,95 mmol/l)
- Insuficiencia renal grave (es decir, tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] <30 ml / min / 1.73 m ^ 2) en la visita de selección
- Alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >2 x límite superior de la normalidad (LSN)
- Creatina fosfoquinasa (CPK) >3 x LSN. 

