EudraCT Nº:  2018-001522-25

Título público:  Estudio de osilodrostat en niños y adolescentes con enfermedad de Cushing. 

Título científico: Estudio de fase II, multicéntrico, abierto y no comparativo para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica y tolerabilidad de osilodrostat en niños y adolescentes con enfermedad de Cushing. 

Indicación pública: Enfermedad de Cushing 

Criterios de inclusión:
1. Niños y adolescentes de ambos sexos de 6 a <18 años con enfermedad de Cushing: en quienes la cirugía ha fracasado, que están a la espera de operarse o para quienes la cirugía no es una opción inmediata.
2. Peso Corporal mayor a 30 Kg
3. Diagnóstico de Enfermedad de Cushing confirmado
4. Poder tragar comprimidos del fármaco del estudio (no machacados ni partidos).
4. Progenitores o tutores legales que puedan dar su consentimiento/asentimiento. 

Criterios de exclusión:
1. Pacientes con macroadenoma complicado por síntomas compresivos
2. Período insuficiente de lavado de cualquier otro medicamento utilizado para disminuir los niveles de cortisol 
3. Uso de otros fármacos en investigación en el momento del reclutamiento.
4. Antecedentes de hipersensibilidad a fármacos de la misma clase química que osilodrostat o de una clase similar.
5. Antecedentes de tumor maligno de cualquier sistema orgánico.
6. Deterioro renal de moderado a grave.
7. ALT o AST en suero >3 x LSN o bilirrubina total >1,5 x LSN.
8. Antecedentes de trombosis.
9. Factores de riesgo de prolongación del QTc o Torsade de Pointes.
10. Pacientes hipertensos con presión arterial no controlada.
11. Pacientes que se hayan sometido a una cirugía mayor durante el mes anterior.
12. Pacientes que se hayan sometido a cirugía hipofisaria transesfenoidal durante las 6 semanas anteriores a la selección, salvo que haya evidencia clara de hipercortisolemia persistente o cambios bioquímicos persistentes que concuerden con la enfermedad de Cushing.
13. Uso actual o previsto de glucocorticoides sistémicos un mes antes de la selección.
14. Hipertiroidismo no controlado.
15. Pacientes diabéticos con diabetes mal controlada indicada por una HbA1c >8,5 % o que no hayan sido tratados de manera óptima para la diabetes mellitus según el criterio del investigador.
16. Resultado positivo en una prueba de embarazo en mujeres en edad fértil).
17. Pacientes (mujeres) en edad fértil que no acepten utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces.
18. Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.
19. Cualquier enfermedad que, según el criterio del investigador, pudiera impedir la participación del paciente en este estudio clínico por motivos de seguridad o de cumplimiento de sus procedimientos. 

